Mientras que la UE ha alcanzado su cifra récord con 22 nuevos productos con designación huérfana positiva y 18 nuevas autorizaciones de comercialización comunitaria, en España se han asignado 10 Códigos Nacionales (CN) y se ha aprobado la financiación de 5 nuevos medicamentos huérfanos (MM.HH.), lo que supone un descenso de un 6% en los CN y un 45% menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Estas cifras revelan que, en 2020, solo 4 de cada 10 MM.HH. en Europa han llegado finalmente a los pacientes españoles. Por otro lado, también ha empeorado el acceso para llegar a los tratamientos hasta alcanzar los 33 meses de espera media.
Para AELMHU, estos datos podrían dificultar la llegada de nuevas terapias a España, retrasando el acceso de los pacientes a unas innovaciones terapéuticas. Asimismo, la asociación ha asegurado que es esencial «la equidad en el diagnóstico y en el acceso al tratamiento para los pacientes españoles; desarrollar un proceso ágil y claro que permita acortar los plazos para la financiación y contar con una mayor certidumbre y consenso en las evaluaciones».