El año 2021 registró el récord de nuevas moléculas autorizadas en los últimos 5 años en Europa, con 54 principios activos, según muestra el último informe anual sobre aprobaciones de tratamientos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Solo en este lustro la EMA ha dado luz verde a 200 sustancias completamente nuevas.
Oncología (con 12), vacunas y tratamientos contra la COVID-19 (7) y hematología y neurología (5) fueron las áreas terapéuticas con más aprobaciones el año pasado. Inmunología, reumatología, endocrinología, cardiovascular, metabolismo, dermatología, oftalmología, infecciosas, reproducción y gastroenterología vieron también aumentado su arsenal terapéutico.
Entre las 54 novedades sobresalen dos nuevos productos considerados terapias avanzadas. Asimismo, el informe de la EMA indica que se aprobaron 89 nuevas indicaciones para medicamentos ya autorizados, incluidas 35 para uso pediátrico.
Tiene especial relevancia que 19 de las 54 novedades terapéuticas (un 35%) hayan sido categorizadas como medicamentos huérfanos, lo que ratifica el impulso de la investigación por parte de la industria farmacéutica innovadora en al área de las enfermedades raras o poco frecuentes, una demanda constante entre profesionales sanitarios y pacientes y sus familiares.
Resultados de cinco años del programa ‘Prime’
Asimismo, seis medicamentos obtuvieron el año pasado la designación Prime, que es el programa de la EMA que tiene como objetivo agilizar el acceso de los pacientes a medicamentos prometedores dirigidos a patologías con necesidades médicas no cubiertas mediante un procedimiento acelerado de evaluación para su posterior aprobación.
Como informaba la EMA a principios de mes, desde la puesta en marcha de Prime, en marzo de 2016, hasta el primer semestre de 2021 ha permitido la aprobación de 18 medicamentos. Entre ellos, 10 recibieron una autorización de comercialización condicional, que les permite acceder al mercado antes y llegar a los pacientes con mayor rapidez, y 7 son fármacos de terapia avanzada, que tienen el potencial de remodelar el tratamiento de una amplia gama de afecciones. La mayor parte de estos fármacos (16) están indicados para enfermedades raras.
«El programa Prime ha tenido un impacto positivo en la autorización de nuevos medicamentos que abordan las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes. El tiempo hasta la autorización de comercialización se redujo para los tratamientos que se beneficiaron del apoyo de Prime, dando a los pacientes un acceso más temprano a tratamientos transformadores que pueden marcar una diferencia real en su salud», celebra la agencia europea.
La situación en EE UU
El informe de la agencia reguladora estadounidense (FDA) arroja cifras similares de aprobaciones a las de la EMA. El Centro de Evaluación e Investigación del Medicamento de la citada FDA (CDER, por sus siglas en inglés) aprobó 50 nuevos tratamientos en 2021, una cifra ligeramente inferior a la de la EMA, lo que ocurre por primera vez en los últimos años.
Entre las novedades, el CDER identifica 27 fármacos (un 54%) como primeros de su clase (first-in-class), es decir, medicamentos que tienen mecanismos de acción diferentes a los de las terapias existentes o que tratan necesidades médicas no cubiertas. Y también que una de cada dos innovaciones es considerada como medicamento huérfano. «En 2021 se han aprobado muchas terapias diferentes, lo que va a ayudar a los pacientes a tener una mejor calidad de vida, reducir los síntomas de su enfermedad o gravedad y, en muchos casos, proteger a los pacientes contra enfermedades potencialmente mortales», valora la agencia estadounidense.