El acceso a estos medicamentos es realmente complicado; en primer lugar, porque, por su baja rentabilidad, la industria farmacéutica normalmente no tiene entre sus prioridades la investigación de estos productos. Además, en el caso de medicamentos que finalmente son comercializados, su disponibilidad y financiación estará sujeta a la legislación sanitaria de cada país. Y en España a la de cada comunidad autónoma.
No fue hasta el año 1999 cuando el Parlamento Europeo y el Consejo de la Unión Europea tomaron conciencia de este problema redactando el Reglamento (CE) N.º 141/2000 sobre Medicamentos Huérfanos. En este Documento se diseñó la estrategia de actuación con este tipo de medicamentos, siendo complementada en el posterior Reglamento (CE) N.º 847/2000.
Incentivos para la comercialización de «medicamentos huérfanos»
En estos Reglamentos se establece el procedimiento comunitario para declarar determinados medicamentos como «huérfanos», y se crean incentivos para fomentar la investigación, el desarrollo y la comercialización de estos fármacos.
Para poder acceder a este procedimiento, el medicamento en cuestión ha de ser declarado como «huérfano» por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos, para lo cual dicho medicamento tendrá que demostrar los siguientes aspectos:
a) Que se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que pone en peligro la vida o conlleva una incapacidad crónica, que no afecta a más de 5 personas por cada 10.000 en el momento de presentar la solicitud, y que resulta improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la comunidad genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria.
b) Que no existe ningún método satisfactorio (autorizado en la comunidad) de diagnóstico, prevención o tratamiento de dicha afección, o que, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.
Un medicamento declarado «huérfano» por este Comité puede beneficiarse de los siguientes incentivos:
– Exclusividad comercial. Los «medicamentos huérfanos» gozarán de exclusividad comercial en la comunidad, durante los 10 años siguientes a la concesión de autorización de comercialización. Durante dicho periodo, productos similares que puedan competir directamente con estos fármacos no podrán ser normalmente comercializados.
– Asistencia en la elaboración de protocolos. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) podrá prestar asesoramiento científico con vistas a optimizar el desarrollo del medicamento, así como orientar en la preparación de un expediente que cumpla con todos los requisitos administrativos europeos. De esta forma, el solicitante de la autorización tendrá las mayores garantías de éxito en cuanto a los trámites burocráticos de la solicitud.
– Acceso al procedimiento centralizado. Estos medicamentos acceden directamente al procedimiento centralizado de la EMA para solicitar la comercialización.
– Exención de tasas. La EMA recurre a una contribución especial concedida por la Comisión Europea, previa aprobación anual del Parlamento Europeo, para eximir de tasas a los «medicamentos huérfanos». La reducción de tasas es valedera para todas las actividades centralizadas, incluyendo la tasa de solicitud de autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y las de asistencia a la elaboración de protocolos.
– Investigación subvencionada por la Unión Europea. Las organizaciones que desarrollan «medicamentos huérfanos» pueden aspirar a subvenciones de programas e iniciativas de la comunidad o de los Estados miembros destinados a apoyar la investigación y el desarrollo, incluyendo el programa marco comunitario.
Disponibilidad de los «medicamentos huérfanos» en los países europeos
Que un «medicamento huérfano» tenga la autorización comunitaria de comercialización no significa que esté ya a disposición de los pacientes. Después de este primer paso, el medicamento debe pasar por los organismos administrativos de cada Estado para gestionar su puesta en el mercado (condiciones de financiación, precio...). Esto supone una gran variabilidad intercomunitaria, ya que las condiciones de comercialización de un mismo medicamento pueden ser muy diferentes en función del país en que nos encontremos.
Asimismo, hay que diferenciar entre disponibilidad y accesibilidad. Un medicamento que esté disponible en un país pero que no sea financiable o tenga un precio elevado, generalmente no será accesible para el paciente. Existen estudios que reflejan que hay casos de familias de pacientes (6%) con enfermedades poco frecuentes que destinan hasta el 40% de sus ingresos en medicamentos y productos necesarios para tratar o aliviar la enfermedad. El promedio estimado de los ingresos anuales destinados por las familias a los gastos de una enfermedad «rara» son del 19%. Una de cada tres familias dedica más del 20%.
En la tabla 1, extraída de la base de datos ORPHANET, puede visualizarse la situación de la accesibilidad de estos medicamentos en los diferentes países europeos.
En algunos casos, el acceso temprano a un medicamento es posible antes de que se conceda su autorización de comercialización. Puede ocurrir que el medicamento se encuentre en la tercera fase del ensayo clínico siempre que su seguridad y eficacia hayan sido demostradas. Pueden darse dos casos:
• Que exista una solicitud de aprobación para la comercialización, o que haya sido enviada por la compañía farmacéutica encargada de desarrollar el medicamento en el país pertinente. Esta compañía pediría una aprobación temporal de la autoridad administrativa para un grupo de pacientes concretos. Es el caso de Francia o Italia (TUA) o del uso compasivo de medicamentos (resto de países). Esta autorización será válida durante un periodo concreto.
• Que el médico pida a las autoridades administrativas una aprobación reguladora temporal nominativa para pacientes concretos identificados con su nombre y para un periodo determinado.
En una encuesta llevada a cabo por Eurordis, en septiembre de 2010, para obtener información sobre la situación real de los pacientes de enfermedades «raras» con relación al acceso de «medicamentos huérfanos», se obtuvieron, entre otras, las siguientes conclusiones:
• Aunque las organizaciones de pacientes parecían ser la fuente de información más lógica respecto a la disponibilidad de los medicamentos que utilizan sus miembros, en realidad fue muy difícil obtener datos comparables entre países y productos. La información sobre los precios no era concluyente, ya que muchos pacientes desconocen el precio oficial en sus países o el precio actual pagado por el Sistema Nacional de Salud.
• Se observa que la mayor disponibilidad se da en las enfermedades metabólicas (64%) y cánceres raros (59%). Esto contrasta con los medicamentos «huérfanos» prescritos en otros campos terapéuticos como cardiología, neurología o hematología, en que los medicamentos están menos disponibles.
• Los «medicamentos huérfanos» que llevan más tiempo en el mercado se están haciendo más disponibles.
• Los precios oficiales son distintos en todos los países y varían significativamente.
• El precio oficial puede ser distinto del coste real. Estas diferencias en coste hacen difícil establecer comparaciones entre países y evaluar el peso financiero de los «medicamentos huérfanos» a los Sistemas de Seguridad Social.
Situación en España
A finales del pasado año 2010, en España estaban financiados y disponibles 50 de los 61 «medicamentos huérfanos» que estaban autorizados por la EMA en el listado publicado por la base de datos ORPHANET, mientras que el resto no había solicitado su autorización en el territorio español.
Se había resuelto la financiación pública en España de 48 «medicamentos huérfanos», lo que supone el 81,2% de los fármacos destinados al tratamiento de enfermedades «raras» autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos para ese periodo.
De los «medicamentos huérfanos» comercializados en España, hay que destacar los destinados a las áreas terapéuticas de oncología (33,3%) y endocrinología y metabolismo (27,1%). En este último apartado, destacan los tratamientos de las metabolopatías congénitas, que son enfermedades raras de origen genético sin tratamiento hasta la autorización y comercialización de este tipo de medicamentos. Esto supone una innovación terapéutica de primer orden.
Otras áreas terapéuticas en las que están autorizados este tipo de medicamentos son: cardiovascular (14,6%), hematología (12,5%), neurología (8,3%) y otras patologías (4,2%).
En cuanto a la fijación del precio, el tiempo medio desde su solicitud por parte del laboratorio titular hasta la resolución definitiva de la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios ha ido disminuyendo paulatinamente en los últimos años, hasta reducirse prácticamente a la mitad en 2009 (118 días frente a los 239 de 2004).
Otros aspectos de interés
Hasta ahora se ha tratado el tema del acceso a medicamentos, pero no hay que olvidar que las necesidades de estos pacientes se amplían a otros campos que pueden ir desde productos sanitarios o de parafarmacia hasta modificaciones u obras en el domicilio familiar para poder vivir en las condiciones que precisa el paciente. Todo esto conlleva un gasto mayor para la familia, que incluso puede ver cómo sus ingresos disminuyen al tener que dejar de trabajar (total o parcialmente) alguno de los progenitores (en el caso de que sea alguno de los hijos el afectado).
Para finalizar, la denominación de enfermedad «rara» conlleva una baja prevalencia de cada una de estas patologías, pero globalmente se calcula que, en la Unión Europea, los afectados representan entre el 8 y el 10% de la población, es decir, entre 30 y 36 millones de personas. ¿Les parece una cantidad tan pequeña como para no ser tratados igual que los pacientes con enfermedades «no raras»?
Bibliografía
Comunicación de la Comisión al Parlamento Europeo, al Consejo, al Comité Económico y Social Europeo y al Comité de las Regiones. Las enfermedades raras: un reto para Europa. Bruselas 11.11.2008.
Europa Press. España dispone de 50 de los 61 medicamentos huérfanos autorizados en Europa. Diariodesalud.com [citado 28 Dic 2010]. Disponible en:http://www.diariodesalud.com/diarioSalud/servlets/noticia.jsp?idNoticia=415193.
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Nueva encuesta de Eurordis sobre el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos en Europa. Disponible en: http://www.eurordis.org/es/content/nueva-encuesta-de-eurordis-sobre-el-acceso-de-los-pacientes-los-medicamentos-huerfanos-en-eu.
Orphanet [base de datos en Internet]. Francia: INSERM; 1997- [último acceso: 15 de junio de 2011].
Real e Ilustre Colegio de Farmacéuticos de Sevilla [sede Web]. Sevilla: Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla (último acceso: 16 de junio). Conclusiones del V Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras. Disponible en: http://www.farmaceuticosdesevilla.es/opencms/export/sites/default/Proyecto/proyecto/RICOFS/Congreso_Huerfanos/Conclusiones_V_Congreso_.pdf.
Reglamento (CE) N.º 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos.
Reglamento (CE) N.º 847/2000 de la Comisión de 27 de abril de 2000, por el que se establecen las disposiciones de aplicación de los criterios de declaración de los medicamentos huérfanos y la definición de los conceptos de «medicamento similar» y «superioridad clínica».