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Jornada sobre Innovación en la gestión de los medicamentos huérfanos

Medicamentos huérfanos: el gran reto es asegurar un acceso en condiciones de equidad

El gran reto es asegurar un acceso en condiciones de equidad a los fármacos huérfanos para todos los pacientes con enfermedades raras y ultra-raras, teniendo centros de referencia con la máxima experiencia en este tipo de patologías y asegurando un presupuesto específico. Es la principal conclusión de la Jornada sobre Innovación en la Gestión de los Medicamentos Huérfanos, organizada en Madrid por Alexion junto con la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.

«Es responsabilidad de toda la sociedad que los pacientes puedan acceder al tratamiento que necesitan independientemente del lugar donde nacen o viven, así como seguir investigando en el tratamiento de las enfermedades raras», ha afirmado el Dr. José Soto, director gerente del Hospital Clínico San Carlos de Madrid. «Las implicaciones éticas son importantes y debemos tenerlas presentes, porque podemos condicionar la mejora de estos pacientes, que en muchos casos corren un riesgo vital».
Y la respuesta de los expertos es que deben buscarse nuevas fórmulas de financiación y utilizar criterios de evaluación distintos, dando prioridad a los resultados en salud frente a los parámetros económicos, porque el actual sistema es insatisfactorio.
La Dra. Teresa Requena, magister en bioética y técnico de la Subdirección de Análisis de Costes del Servicio Madrileño de Salud, se ha preguntado: «¿las enfermedades raras deben tener un trato distinto, o al menos igual, al de otras enfermedades más prevalentes frente a unos recursos económicos que son limitados?». Y se ha referido al concepto de justicia distributiva para evitar discriminaciones en la asignación de recursos en función de la patología. «¿Es éticamente correcto priorizar la financiación de los tratamiento para enfermedades raras?» Ante esta cuestión, todos han coincidido en que la evaluación del valor añadido de los medicamentos huérfanos es un debate complejo pero muy necesario
Una solución sería crear un presupuesto centralizado para las enfermedades raras y ultra-raras que permita garantizar un acceso equitativo en todo el territorio nacional, como es el caso de países como el Reino Unido o Francia.
Sólo como ejemplo, el gasto en medicamentos huérfanos «supone actualmente un impacto del 11% en el presupuesto de los hospitales, si bien a nivel nacional sólo representa un 0,5%», según José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria y jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe de Valencia.
«La cuestión es pasar de hablar de gasto en medicamentos a inversión en salud», según Poveda. «Y aplicar un presupuesto específico, separar las partidas presupuestarias para estos fármacos. Es tremendamente positivo que se incentive la I+D, pero debe haber una consistencia en la financiación una vez que los medicamentos se comercializan en nuestro país y una garantía de acceso en condiciones de equidad».
«En muchos países se aplican criterios diferentes en la evaluación económica de los medicamentos huérfanos, como por ejemplo su impacto en la calidad de vida o la severidad de la enfermedad, con cierta discriminación positiva implícita», ha explicado Dr. Álvaro Hidalgo, director del Seminario de Investigación en Economía y Salud de la Universidad de Castilla La Mancha. «Aquí estamos elaborando la Guía Radeev –RAre Diseases Economical EValuation– que quiere ser una herramienta útil en la toma de decisiones para responsables sanitarios, agencias de evaluación y profesionales».
También se han puesto sobre la mesa las diferencias existentes entre las comunidades autónomas, porque una vez aprobado el fármaco, cada región aplica unos criterios adicionales que se suman a las limitaciones presupuestarias.

Otro reto: tener centros de referencia en España
Además de centralizar la financiación, los expertos consideran indispensable contar con centros de referencia en el abordaje de las enfermedades raras y ultra-raras con el objetivo de concentrar los casos en centros expertos donde exista la seguridad de que los profesionales sanitarios conocen la patología, su diagnóstico y tratamiento adecuado.
En este sentido, el Dr. Emilio Ojeda, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda, ha manifestado que «como médico, apoyo totalmente la existencia de centros de referencia, de los que carecemos en España. Por ello en estos casos son de gran valor las guías clínicas».
Por su parte, el Dr. Antoni Montserrat, responsable de política europea de Enfermedades Raras y Neurodesarrollo de la Dirección de Salud Pública de la Comisión Europea, ha señalado que «es prioritario generalizar los centros de referencia en todos los Estados miembros de la UE para poder crear redes de referencia europeas en el abordaje de las enfermedades raras y no dejar desatendido a ningún paciente».

Medicina basada en la evidencia y en la experiencia con pacientes
Una de las dificultades en el abordaje de las enfermedades raras y ultra-raras es que, en el momento de comercialización de un medicamento huérfano existe poca evidencia clínica, debido a su baja prevalencia y al reducido número de pacientes, lo que se traduce en una incertidumbre sobre los resultados a largo plazo de los medicamentos huérfanos. Aquí, la Dra. Olga Delgado, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Son Espases, ha señalado que «son importantes las publicaciones científicas en el momento de registro y las guías de consenso, pero es necesario añadir la evidencia publicada después de la comercialización y la experiencia clínica diaria con los pacientes. Estamos sumando la medicina basada en la evidencia y los datos reales que nos proporcionan los pacientes con la práctica clínica diaria».
Este tema se ha abordado en la segunda parte de la jornada, dedicada a las patologías causadas por la desregulación del sistema del complemento, una parte del sistema inmunitario que protege el organismo ante posibles infecciones «altamente eficaz en su función pero muy peligroso si se activa de forma incontrolada», según el Dr. Santiago Rodríguez de Córdoba, del Departamento de Medicina Celular y Molecular del Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) de Madrid.
Es lo que sucede en dos enfermedades ultra-raras: el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) y la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). En este caso, los pacientes disponen de un medicamento aprobado, eculizumab, que «funciona realmente bien y que ha cambiado la historia natural de estas dos enfermedades gracias a que bloquea las consecuencias clínicas para el paciente de la desregulación del complemento, que son muy graves».
En el caso del SHUa, el daño endotelial causado por el complemento, desencadenaría un proceso conocido como microangiopatía trombótica o MAT, que puede provocar lesiones graves e irreversibles en varios órganos. El inicio precoz del tratamiento con eculizumab se relaciona con una mayor eficacia en la recuperación de los órganos dañados. De hecho, este fármaco está considerado como tratamiento de primera línea en esta enfermedad, el cual no debe demorarse más allá de las primeras 24-48 horas, porque dos terceras partes de los pacientes mueren, necesitan diálisis o pierden su función renal.
Habitualmente la esperanza de vida de los pacientes con HPN no supera los 10 años, pero con este medicamento se equipara con la población general. Esta enfermedad causa la destrucción crónica de los glóbulos rojos (hemólisis) y su principal consecuencia son las trombosis. Según el Dr. Ojeda, «es la patología trombótica por excelencia. El riesgo de trombosis en estos pacientes es hasta 60 veces mayor comparado con otras enfermedades que también pueden producir este tipo de complicaciones. Pero con este medicamento el riesgo se reduce drásticamente y también mejora la insuficiencia renal».
La Dra. Elena Román, del Servicio de Nefrología Pediátrica del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe de Valencia, ha explicado su experiencia con los 8 niños (pacientes) tratados con este medicamento. «Ha habido una recuperación de la función renal en el 100% de los casos gracias al inicio precoz del tratamiento. En los pacientes que estaban en diálisis como consecuencia del SHUa, se ha podido suspender en la primera semana de haber iniciado el tratamiento». Con ello, por su parte, el Dr. Rodríguez de Córdoba ha afirmado que «la base experimental y científica de la eficacia de este tratamiento es absolutamente robusta».

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